2007年修訂的《藥品注冊管理辦法》實(shí)施以來，我國藥品注冊管理工作發(fā)生了積極變化，但由于我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)“多、小、散”的格局未發(fā)生根本改變，藥品重復(fù)研發(fā)和申報(bào)現(xiàn)象還將在一定時(shí)間內(nèi)持續(xù)存在。此外，隨著新藥創(chuàng)制重大專項(xiàng)的推進(jìn)，創(chuàng)新藥物申報(bào)明顯增加。但我國技術(shù)審評資源和能力與發(fā)達(dá)國家相比差距明顯，造成了審評在藥品的研發(fā)全過程中占時(shí)過長，藥品技術(shù)審評工作面臨嚴(yán)峻挑戰(zhàn)，藥品審評審批工作方式、流程和環(huán)節(jié)設(shè)計(jì)亟待加以改進(jìn)。
為了深化改革和不斷完善藥品注冊管理體制和機(jī)制，進(jìn)一步提高審評審批工作的質(zhì)量和效益，促進(jìn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)健康發(fā)展，國家食品藥品監(jiān)管局組織起草了《關(guān)于深化藥品審評審批改革進(jìn)一步鼓勵(lì)創(chuàng)新的意見》（以下簡稱《意見》）。
在2007年修訂的《藥品注冊管理辦法》和2009年出臺的《新藥注冊特殊審批管理規(guī)定》的基礎(chǔ)上，《意見》對藥品技術(shù)注冊審評工作進(jìn)行了完善和調(diào)整，并在以下幾個(gè)方面有明顯突破和創(chuàng)新。
一是轉(zhuǎn)變創(chuàng)新藥審評的理念，為創(chuàng)新藥物研發(fā)營造良好環(huán)境。首先是更加注重創(chuàng)新藥的臨床價(jià)值，鼓勵(lì)有臨床需求、具有較好治療作用等，具有自主知識產(chǎn)權(quán)的藥物研制，對這些藥物將加快審評。其次是更加遵循創(chuàng)新藥物研發(fā)規(guī)律。在審評時(shí)更注重對立題依據(jù)的審核和臨床試驗(yàn)方案的審查，強(qiáng)調(diào)臨床方案中對受試者的保護(hù)和風(fēng)險(xiǎn)管理要求。同時(shí)，依據(jù)研發(fā)規(guī)律，使創(chuàng)新藥的資料要求更加科學(xué)合理，如以往新藥注冊時(shí)要求在申報(bào)時(shí)就提供完整的劑型、規(guī)格、工藝甚至質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)等資料，而且不可變更。現(xiàn)在則可以根據(jù)研發(fā)進(jìn)展，逐漸探索、逐步明確，依據(jù)科學(xué)數(shù)據(jù)，階段性增補(bǔ)、變更和完善申報(bào)資料，在創(chuàng)新藥申報(bào)生產(chǎn)時(shí)才要求提供上述完整資料。再次，更加注重對創(chuàng)新藥研發(fā)的科學(xué)引導(dǎo)。對創(chuàng)新藥物注冊申請，實(shí)施早期介入、分階段指導(dǎo)等措施，加強(qiáng)指導(dǎo)和溝通交流；對列入國家科技計(jì)劃重大專項(xiàng)的創(chuàng)新藥物注冊申請，實(shí)行加快審評，全程跟蹤，重點(diǎn)指導(dǎo)，試行審評工作聯(lián)系人制度，及時(shí)跟蹤審評進(jìn)展。
二是調(diào)整仿制藥審評策略，合理配置審評資源。首先，確定仿制藥優(yōu)先審評領(lǐng)域。根據(jù)我國仿制藥目前的研發(fā)申報(bào)水平，積極探索在審評時(shí)通過藥品的上市價(jià)值評估，對于屬于鼓勵(lì)范圍內(nèi)的仿制藥品種，采取鼓勵(lì)措施。屬于臨床供應(yīng)不足、市場競爭不充分、影響公眾用藥可及性和可負(fù)擔(dān)性的藥品，兒童用藥、罕見病用藥和特殊人群用藥，以及其他經(jīng)評估確認(rèn)為臨床急需的藥品，實(shí)行優(yōu)先審評。其次，優(yōu)化審評流程，在仿制藥優(yōu)先審評領(lǐng)域試點(diǎn)流程再造。在不降低技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)的前提下，簡化了不必要的行政程序，針對優(yōu)先審評的仿制品種，探索實(shí)施生物等效性試驗(yàn)備案制管理。對優(yōu)先審評仿制藥，通過單獨(dú)排序、調(diào)整生產(chǎn)現(xiàn)場檢查、檢驗(yàn)程序、優(yōu)化審評流程，提高審評效率。再次，提高仿制藥質(zhì)量，明確把技術(shù)審評重點(diǎn)放在仿制藥與參比制劑的一致性研究上。鼓勵(lì)申請人在產(chǎn)品開發(fā)比較成熟，能夠工業(yè)化生產(chǎn)后再行申報(bào)，使得有限審評資源能合理運(yùn)用。
三是加強(qiáng)藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理。無論是在創(chuàng)新藥物審評還是在兒童藥物的研發(fā)鼓勵(lì)措施中，都強(qiáng)調(diào)受試者保護(hù)，加大不良反應(yīng)監(jiān)測力度。《意見》明確提出要提高倫理委員會(huì)倫理審查水平，確保藥物臨床試驗(yàn)倫理審查的獨(dú)立性，確保倫理委員會(huì)能夠履行保護(hù)受試者權(quán)益和安全的職責(zé)。同時(shí)，要落實(shí)參與臨床試驗(yàn)各方的質(zhì)量安全責(zé)任。進(jìn)一步明確臨床試驗(yàn)相關(guān)方，包括申請人、臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)、倫理委員會(huì)等的責(zé)任和義務(wù)。加大藥物臨床試驗(yàn)的信息公開，引入社會(huì)監(jiān)督機(jī)制，加大違規(guī)處罰力度，發(fā)現(xiàn)有臨床數(shù)據(jù)或資料造假的，不予審評，并取消臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)或相關(guān)試驗(yàn)專業(yè)的藥物臨床試驗(yàn)資格。
四是鼓勵(lì)兒童藥物的研制。《意見》專門就兒童藥物研發(fā)提出鼓勵(lì)措施。鼓勵(lì)生產(chǎn)企業(yè)積極研發(fā)仿制藥的兒童專用規(guī)格和劑型。對兒童專用規(guī)格和劑型的申請，立題依據(jù)充分且具有臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)支持的優(yōu)先審評。加強(qiáng)兒童用藥不良反應(yīng)監(jiān)測。會(huì)同有關(guān)部門研究兒童用藥在招標(biāo)、定價(jià)、醫(yī)保等方面的綜合鼓勵(lì)措施，并提出要健全兒童用藥管理的相關(guān)制度，完善兒童臨床用藥規(guī)范等。
此次改革中，國家食品藥品監(jiān)管局將制定相關(guān)配套措施，注重政策的協(xié)調(diào)配合，主要涉及《藥品注冊管理辦法》的修訂；審評審批資源的優(yōu)化配置；鼓勵(lì)境外注冊和提高審評審批透明度；以及跨部門協(xié)調(diào)政策等。
新聞發(fā)布會(huì)現(xiàn)場
國家食品藥品監(jiān)管局藥品注冊司司長王立豐
