2007年修訂的《藥品注冊管理辦法》實施以來，我國藥品注冊管理工作發生了積極變化，但由于我國醫藥產業“多、小、散”的格局未發生根本改變，藥品重復研發和申報現象還將在一定時間內持續存在。此外，隨著新藥創制重大專項的推進，創新藥物申報明顯增加。但我國技術審評資源和能力與發達國家相比差距明顯，造成了審評在藥品的研發全過程中占時過長，藥品技術審評工作面臨嚴峻挑戰，藥品審評審批工作方式、流程和環節設計亟待加以改進。
為了深化改革和不斷完善藥品注冊管理體制和機制，進一步提高審評審批工作的質量和效益，促進醫藥產業健康發展，國家食品藥品監管局組織起草了《關于深化藥品審評審批改革進一步鼓勵創新的意見》（以下簡稱《意見》）。
在2007年修訂的《藥品注冊管理辦法》和2009年出臺的《新藥注冊特殊審批管理規定》的基礎上，《意見》對藥品技術注冊審評工作進行了完善和調整，并在以下幾個方面有明顯突破和創新。
一是轉變創新藥審評的理念，為創新藥物研發營造良好環境。首先是更加注重創新藥的臨床價值，鼓勵有臨床需求、具有較好治療作用等，具有自主知識產權的藥物研制，對這些藥物將加快審評。其次是更加遵循創新藥物研發規律。在審評時更注重對立題依據的審核和臨床試驗方案的審查，強調臨床方案中對受試者的保護和風險管理要求。同時，依據研發規律，使創新藥的資料要求更加科學合理，如以往新藥注冊時要求在申報時就提供完整的劑型、規格、工藝甚至質量標準等資料，而且不可變更。現在則可以根據研發進展，逐漸探索、逐步明確，依據科學數據，階段性增補、變更和完善申報資料，在創新藥申報生產時才要求提供上述完整資料。再次，更加注重對創新藥研發的科學引導。對創新藥物注冊申請，實施早期介入、分階段指導等措施，加強指導和溝通交流；對列入國家科技計劃重大專項的創新藥物注冊申請，實行加快審評，全程跟蹤，重點指導，試行審評工作聯系人制度，及時跟蹤審評進展。
二是調整仿制藥審評策略，合理配置審評資源。首先，確定仿制藥優先審評領域。根據我國仿制藥目前的研發申報水平，積極探索在審評時通過藥品的上市價值評估，對于屬于鼓勵范圍內的仿制藥品種，采取鼓勵措施。屬于臨床供應不足、市場競爭不充分、影響公眾用藥可及性和可負擔性的藥品，兒童用藥、罕見病用藥和特殊人群用藥，以及其他經評估確認為臨床急需的藥品，實行優先審評。其次，優化審評流程，在仿制藥優先審評領域試點流程再造。在不降低技術標準的前提下，簡化了不必要的行政程序，針對優先審評的仿制品種，探索實施生物等效性試驗備案制管理。對優先審評仿制藥，通過單獨排序、調整生產現場檢查、檢驗程序、優化審評流程，提高審評效率。再次，提高仿制藥質量，明確把技術審評重點放在仿制藥與參比制劑的一致性研究上。鼓勵申請人在產品開發比較成熟，能夠工業化生產后再行申報，使得有限審評資源能合理運用。
三是加強藥物臨床試驗質量管理。無論是在創新藥物審評還是在兒童藥物的研發鼓勵措施中，都強調受試者保護，加大不良反應監測力度。《意見》明確提出要提高倫理委員會倫理審查水平，確保藥物臨床試驗倫理審查的獨立性，確保倫理委員會能夠履行保護受試者權益和安全的職責。同時，要落實參與臨床試驗各方的質量安全責任。進一步明確臨床試驗相關方，包括申請人、臨床試驗機構、倫理委員會等的責任和義務。加大藥物臨床試驗的信息公開，引入社會監督機制，加大違規處罰力度，發現有臨床數據或資料造假的，不予審評，并取消臨床試驗機構或相關試驗專業的藥物臨床試驗資格。
四是鼓勵兒童藥物的研制。《意見》專門就兒童藥物研發提出鼓勵措施。鼓勵生產企業積極研發仿制藥的兒童專用規格和劑型。對兒童專用規格和劑型的申請，立題依據充分且具有臨床試驗數據支持的優先審評。加強兒童用藥不良反應監測。會同有關部門研究兒童用藥在招標、定價、醫保等方面的綜合鼓勵措施，并提出要健全兒童用藥管理的相關制度，完善兒童臨床用藥規范等。
此次改革中，國家食品藥品監管局將制定相關配套措施，注重政策的協調配合，主要涉及《藥品注冊管理辦法》的修訂；審評審批資源的優化配置；鼓勵境外注冊和提高審評審批透明度；以及跨部門協調政策等。
新聞發布會現場
國家食品藥品監管局藥品注冊司司長王立豐
