基因治療中最重要的一個環節是選擇適當的基因載體(Vector), 以將安裝在其上的重組治療基因準確運送到靶細胞。用于基因治療的載體主要有病毒和非病毒兩大類,其中病毒載體研究較多,在使用中一般都需要重新構建,除去其致病性的復制區和感染區,并以治療基因去而代之，然后再通過病毒“感染”方式植入療效基因。質粒DNA作為一種新的非病毒轉基因載體，優點是安全可靠、穩定、對外源基因的容納量不限、不會引起免疫系統反應及易于生產等; 缺點是基因表達的時間短、轉染效率較低等， 質粒DNA作為生物藥劑的應用對生產過程及產品質量提出了很高的要求。質粒DNA必須達到與其它生物藥劑同樣的質量標準。所以必須開發出一個可大量生產以降低成本的、容易控制以及高重復性的生產過程，提純的產品必須高度均一，不含細菌雜質和有害物質，所以生產過程中不能添加抗生素以達到提高質粒的穩定性和產率的目的。此外，細胞中的雜質如RNA, 蛋白質，脂多糖等必須從產品中分離出去，因為這些物質可能直接引起免疫反應。
質粒DNA的生產過程可概括為三步：第一步將治療基因與真核生物促進子(promotor)一起克隆到原生質載體中，然后再將新的載體轉化克隆到合適的宿主細胞如大腸桿菌細胞中。第二步是在生化反應器中培養帶質粒DNA的大腸桿菌克隆菌。第三步是從細胞中分離提純質粒DNA的ccc形式。目前已完成了基因治療載體pBR322、pUC19、pUC21、pCMVS2S、pQ51、pUT649、pUK21CMVß在大腸桿菌中的克隆，完成了通過高密度培養大腸桿菌大規模生產基因治療質粒的工藝，以及分離、提純質粒和利用毛細管電泳分析質粒質量方法。本項目技術已完全成熟。應用范圍：（1）供科研院校及醫院作為實驗試劑；（2）作為生物藥物，作為基因治療的臨床應用。目前基因療法質粒的市場價約為600 美元/50微克。利用大腸桿菌表達，經估算，可將生產成本降低到100美元/50微克以下。因此一旦市場成熟，將具有極大的經濟效益。
合作方式：技術轉讓或聯合生產，具體合作方式可商議。
聯系方式：
聯系人：盧英華     電話：0592-2183088（O）, 13950006410
E - mail ：ylu@xmu.edu.cn